Një hap më afër terapisë së re për fibrozën cistike

Entrinsic Bioscience dhe e licencuara e saj Nuvara Therapeutics njoftuan se janë një hap më afër përdorimit të formulimeve RxAA si një terapi për pacientët me mutacione të fibrozës cistike të klasit I. Studiuesi i Universitetit të Floridës, Dr. Sadasivan Vidyasagar, themelues dhe kryetar i bordit këshillimor shkencor të kompanisë, së fundmi ndau një qasje alternative për rivendosjen e sekretimit të anionit të rrugëve të frymëmarrjes në konferencën e Biologjisë Eksperimentale 2022 të mbajtur në Filadelfia.      

Vidyasagar dhe ekipi i tij, i cili përfshinte studiues nga UF dhe Entrinsic Bioscience, demonstruan se formula VS-009 e Nuvara-s mund të jetë e dobishme për pacientët me mutacione të fibrozës cistike të klasës I, si dhe mutacione të klasës II dhe III. Terapia mund të përdoret vetëm ose në kombinim me terapi të tjera për të përmirësuar sekretimin e klorurit.

Stephen J. Gatto, Kryetar Ekzekutiv i Nuvara Therapeutics, përgëzoi Astrid Grosche dhe pjesën tjetër të ekipit të Dr. Vidyasagar për angazhimin e tyre të vazhdueshëm në drejtimin e mënyrave novatore për vlerësimin e funksionit të epitelit të frymëmarrjes.

"Dua të falënderoj Astrid, Dr. Vidyasagar dhe pjesën tjetër të ekipit të tij për angazhimin e tyre të palodhur për të zgjidhur mutacionet e klasit I në fibrozën cistike, një mutacion që mund të prekë deri në 18% të popullsisë së CF," tha Stephen J. Gatto.

"Këto dy abstrakte tregojnë se manipulimi i kanalit jon është i mundur në epitelin respirator duke përdorur formulime të përshtatura të aminoacideve," vazhdoi Gatto. “Mosfunksionimi i kanaleve jonike është thelbësor për shumë sëmundje, të tilla si CF dhe sëmundjet në të cilat ka rritje të prodhimit të mukozës, duke përfshirë astmën dhe COPD. Këto qasje/trajtime do të na lejojnë të modulojmë fluksin e joneve dhe ujit në rrugët e frymëmarrjes në një nivel qelizor me efekte anësore minimale.

“Ka ende punë për të bërë, por mundësia është vërtet emocionuese dhe mund të përfaqësojë një përparim në menaxhimin e kanalopative dhe sëmundjeve të lidhura me to,” tha Gatto.

Vidyasagar gjithashtu prezantoi një poster mbi një mjet që laboratori i tij ka zhvilluar për të matur më mirë peristaltikën e zorrëve dhe ndërveprimet e presionit intraluminal, tkurrjes së muskujve dhe ndryshimeve në vëllimin e lëngjeve.

"Këto dy abstrakte janë unike në atë që tregojnë aftësinë për të moduluar proteinat transmembranore epiteliale (eTMPs) me një formulim selektiv të amino SAA (RxAAs)," tha Dr. William Denman, Këshilltar Kryesor Mjekësor i Nuvara Therapeutics. "Kjo hap derën për terapi efikase, jo toksike në një nivel bazë qelizor, pavarësisht nga etiologjia."

Dr. Denman vazhdoi, “Trajtimet e ardhshme tani mund të përcaktohen dhe të përshtaten për kanalin dhe sëmundjen individuale – mjekësi e vërtetë e personalizuar. Nevojitet më shumë punë, por kjo mund të lejojë alternativa trajtimi në një nivel qelizor në të gjithë spektrin e sëmundjes me efekte anësore minimale.”

Entrinsic Bioscience është një startup UF i vendosur në UF Innovate | Përshpejtoni në Sid Martin Biotech në Alachua. Kompania po zhvillon formulime krejtësisht natyrale, pa glukozë për hidratimin klinik, shëndetin dhe mirëqenien e zorrëve, alergjitë dhe kujdesin e lëkurës.