Hemab Therapeutics, një kompani bioteknologjike që zhvillon terapi të gjeneratës së ardhshme për çrregullime të rënda të gjakderdhjes dhe trombozës, zbuloi sot kandidatin e saj kryesor, HMB-001, një antitrup të ri bispecifik me potencial për trajtimin e Glanzmann Thrombasthenia (GT) dhe çrregullime të tjera të rralla të gjakderdhjes. . Kompania prezantoi të dhëna premtuese paraklinike për HMB-001 gjatë Kongresit Virtual të Shoqatës Evropiane për Hemofilinë dhe Çrregullimet Aleate të vitit 2022, të mbajtur nga 2-4 shkurt 2022.
Në konferencë, Hemab theksoi të dhënat nga studimet që eksplorojnë mekanizmin e veprimit të HMB-001 te majmunët cynomolgus dhe eksperimentet me trombocitet nga pacientët me GT. Dozat e vetme të administruara nënlëkurore in vivo të HMB-001 treguan akumulim të varur nga doza të faktorit endogjen VIIa (FVIIa), me qëndrueshmëri të efektit që mbështet dozimin javor deri në një herë në muaj. TLT-1, një proteinë e gjetur në sipërfaqen e trombociteve të aktivizuara në vendin e lëndimit, u konfirmua se ishte e pranishme në trombocitet GT dhe HMB-001 u gjet se përmirësonte ndjeshëm grumbullimin e trombociteve GT të lehtësuar ex vivo nga FVIIa në një TLT-1 të varur. mënyrë.
Duke kombinuar akumulimin dhe fuqizimin e aktivitetit, HMB-001 sjell aktivitetin e FVIIa endogjene në nivele që konsiderohen terapeutikisht efektive bazuar në përvojën klinike me faktorin rekombinant VIIa (rFVIIa). HMB-001 është një antitrup bispecifik, me njërin krah që lidh FVIIa tashmë i pranishëm në qarkullimin e gjakut të pacientit (endogjen) dhe krahu tjetër lidh TLT-1 i pranishëm në sipërfaqen e trombociteve të aktivizuara; kjo në mënyrë efektive, dhe në mënyrë specifike, rekruton FVIIa në sipërfaqen e trombociteve të aktivizuara. Krahu që lidh FVIIa parandalon trupin nga shpërbërja e tij, duke rritur përqendrimin e disponueshëm në qarkullimin e gjakut në një nivel të ri më të lartë të gjendjes së qëndrueshme gjatë disa ditëve. Lidhja neutrale e FVIIa do të thotë se është ende aktive dhe mund të luajë një rol në formimin e prizave hemostatike. Duke synuar trombocitet e aktivizuara në vendin e dëmtimit të enëve të gjakut me një përqendrim të lartë të FVIIa (nëpërmjet TLT-1), trupi gjeneron blloqe ndërtimi të mjaftueshme strukturore për të formuar priza hemostatike të shëndetshme.
Në partneritet me Haemnet, i cili punon me profesionistë të kujdesit shëndetësor, pacientë, komunitete dhe palë të tjera të interesuara për të përmirësuar jetën e njerëzve me çrregullime të gjakderdhjes përmes kërkimit, edukimit dhe komunikimit, Hemab po fillon studimet e historisë natyrore të pacientëve me GT deri në fillim të vitit 2022 për t'u përmirësuar. kuptojnë shpeshtësinë dhe llojet e gjakderdhjeve, numrin e individëve të prekur, ndryshueshmërinë e sëmundjes dhe ndikimet në jetë dhe jetëgjatësi.
Hemab do të fillojë një provë klinike të Fazës 1/2 në pacientët me GT në fund të vitit 2022 për të vlerësuar sigurinë dhe efikasitetin e HMB-001, fillimisht në bashkëpunim me firmën kryesore të kërkimit klinik të Fazës 1 në Mbretërinë e Bashkuar, Richmond Pharmacology Ltd.
ÇFARË TË HIQET KY ARTIKU:
- Në partneritet me Haemnet, i cili punon me profesionistë të kujdesit shëndetësor, pacientë, komunitete dhe palë të tjera të interesuara për të përmirësuar jetën e njerëzve me çrregullime të gjakderdhjes përmes kërkimit, edukimit dhe komunikimit, Hemab po fillon studimet e historisë natyrore të pacientëve me GT deri në fillim të vitit 2022 për t'u përmirësuar. kuptojnë shpeshtësinë dhe llojet e gjakderdhjeve, numrin e individëve të prekur, ndryshueshmërinë e sëmundjes dhe ndikimet në jetë dhe jetëgjatësi.
- TLT-1, a protein found on the surface of activated platelets at the site of injury, was confirmed to be present on GT platelets and HMB-001 was found to substantially improve FVIIa facilitated ex vivo GT platelet aggregation in a TLT-1-dependent manner.
- HMB-001 is a bispecific antibody, with one arm binding FVIIa already present in the patient’s bloodstream (endogenous) and the other arm binding TLT-1 present on the surface of the activated platelet.
