PTSD: Prova e parë klinike në pacient tani për trajtim një herë në ditë

JZP150 iu dha përcaktimi Fast Track nga Administrata Amerikane e Ushqimit dhe Barnave (FDA) për PTSD bazuar në natyrën serioze të çrregullimit. Sipas FDA, ky përcaktim ka për qëllim të lehtësojë zhvillimin dhe përshpejtimin e rishikimit të ilaçeve që trajtojnë kushte serioze dhe kanë potencialin për të adresuar nevojat mjekësore të paplotësuara.

"Përcaktimi Fast Track i JZP150 nga FDA është një njohje e dukshme e nevojave mjekësore serioze, të vazhdueshme dhe të paplotësuara të pacientëve me PTSD dhe përfitimeve të mundshme të mekanizmit të ri të JZP150 për trajtimin e këtij çrregullimi dobësues," tha Rob Iannone, MD, MSCE, nënkryetar ekzekutiv. , kërkim dhe zhvillim dhe shef mjekësor i Jazz Pharmaceuticals. “Bara e sëmundjes për PTSD mund të ketë një ndikim shkatërrues te pacientët dhe familjet e tyre për këtë gjendje të zakonshme ku prevalenca pritet të rritet. Jazz është i përkushtuar për zhvillimin dhe komercializimin e ilaçeve inovative dhe përparimin e zhvillimit klinik të JZP150 është fillimi i një udhëtimi kuptimplotë për të ndihmuar njerëzit që jetojnë me PTSD.

PTSD është një çrregullim psikiatrik që prek miliona njerëz dhe pacientët shpesh kanë simptoma të pakontrolluara që ndikojnë në aftësinë e tyre për të kryer aktivitetet e jetës së përditshme dhe për të funksionuar në shoqëri. Ilaçet e miratuara aktualisht kanë efikasitet të kufizuar dhe nuk ka kurë për gjendjen. Vetëm dy antidepresivë kanë marrë miratimin nga FDA për trajtimin e simptomave të PTSD në 20 vitet e fundit. Asnjë terapi e miratuar nuk synon biologjinë themelore që transformon ngjarje dhe përvoja të tilla traumatike në sëmundjen kronike të shëndetit mendor të PTSD. 

“PTSD ndikon thellësisht në jetën, marrëdhëniet dhe karrierën e njerëzve që jetojnë me këtë çrregullim. Ne kemi nevojë për trajtime më të mira për të ndihmuar ata që janë të traumatizuar të rimarrin jetën e tyre”, tha John H. Krystal, MD, Robert L. McNeil Jr., profesor i kërkimit përkthimor dhe profesor i psikiatrisë, neuroshkencës dhe psikologjisë në Universitetin Yale. "JZP150 synon një mekanizëm të ri në tru dhe ky provë e re e Fazës 2 në PTSD do të na ndihmojë të mësojmë më shumë rreth sigurisë dhe efektivitetit të molekulës si një trajtim i mundshëm për pacientët që do të përfitonin nga një terapi e re."

Rreth Gjyqit të Fazës 2

Prova klinike shumëqendrore, e dyfishtë e verbër, e rastësishme, e kontrolluar me placebo do të vlerësojë dy doza të JZP150 dhe po kryhet në 40 vende studimi në SHBA. Prova do të regjistrojë 270 të rritur të moshës 18 deri në 70 vjeç të diagnostikuar me PTSD duke përdorur kriteret e Manualit Diagnostik dhe Statistikor të Shoqatës Amerikane të Psikiatrisë për Çrregullime Mendore, botimi i 5-të (DSM-5).

Pika kryesore përfundimtare e provës mat ndryshimet e pjesëmarrësve nga fillimi i studimit deri në fund të trajtimit duke përdorur një pikë nga Shkalla e PTSD e administruar nga kliniku (CAPS-5). CAPS-5 është intervistë e strukturuar klinike dhe konsiderohet standardi i artë për diagnostikimin dhe vlerësimin e pacientëve me PTSD. Ai përfshin 30 artikuj me të cilët mjekët mund të bëjnë diagnoza të PTSD dhe të vlerësojnë ashpërsinë e simptomave, si dhe ndikimin në funksionimin social dhe profesional. Prova ka disa pika përfundimtare dytësore, duke përfshirë ndryshimet në rezultatet në Ashpërsinë e Përshtypjeve Globale Klinike dhe Përshtypjen Globale të Pacientit të shkallëve të ashpërsisë nga fillimi i studimit deri në fund të trajtimit.              

Rreth JZP150

JZP150 është një molekulë e vogël hulumtuese e formuluar për të frenuar në mënyrë selektive enzimën amide hidrolazë të acidit yndyror (FAAH) dhe aktualisht është në zhvillim për trajtimin e çrregullimit të stresit post-traumatik (PTSD) tek të rriturit. Në PTSD, deficitet e zhdukjes së frikës kontribuojnë në vazhdimësinë e kujtimeve traumatike. Ndërhyrjet për të nxitur të mësuarit për zhdukjen e frikës janë themeli i trajtimit të PTSD. Trajtimet farmakologjike aktuale të linjës së parë, të tilla si frenuesit selektivë të rimarrjes së serotoninës, zbusin disa simptoma të PTSD, por nuk janë të dizajnuara për të trajtuar problemin themelor (të mësuarit nga zhdukja e frikës dhe konsolidimi i tij). Të dhënat nga studimet e mëparshme paraklinike dhe klinike me JZP150 ofrojnë dëshmi se frenimi i FAAH mund të përmirësojë rikujtimin e kujtimeve të zhdukjes së frikës dhe të zbusë efektet anksiogjene të stresit.

Jazz fitoi të drejta mbarëbotërore për JZP150, më parë i quajtur PF-04457845, nga SpringWorks Therapeutics në tetor 2020. Pfizer Inc. fillimisht zbuloi dhe zhvilloi molekulën dhe e licencoi ekskluzivisht për SpringWorks.

Rreth Çrregullimit të Stresit Post-Traumatik

Çrregullimi i stresit post-traumatik (PTSD) është një gjendje e zakonshme psikiatrike që mund të rezultojë nga ekspozimi i drejtpërdrejtë ose i tërthortë ndaj ngjarjeve dhe përvojave traumatike. Individët me PTSD kanë mendime dhe ndjenja të forta dhe shqetësuese që lidhen me përvojën e tyre, të cilat vazhdojnë shumë kohë pas ngjarjes së tyre traumatike, dhe ata mund ta rijetojnë ngjarjen përmes rikthimeve ose maktheve dhe të ndjejnë trishtim, frikë, zemërim dhe shkëputje nga njerëzit e tjerë. Barra e PTSD është e madhe me pacientët që përpiqen të kontrollojnë simptomat e tyre, të kryejnë aktivitete të përditshme dhe të funksionojnë shoqërisht. Ekziston një nevojë e konsiderueshme e paplotësuar për pacientët me PTSD pasi nuk ka terapi që trajton shkakun rrënjësor të çrregullimit.