Përditësim i ri mbi terapinë efektive kundër qelizave agresive të kancerit

Hoth Therapeutics, Inc. njoftoi sot një përditësim zhvillimi për terapinë e saj të re të kancerit, HT-KIT. Qasja inovative e Hoth-it, e cila përdor një oligonukleotid antisens kimikisht të qëndrueshëm për të synuar KIT-in proto-onkogjen përmes zhvendosjes së transkripteve të mRNA të KIT, ka potencial si një terapeutik i synuar vetëm nga KIT, ose në kombinim me agjentë që synojnë sinjalizimin KIT, në trajtimin e Sëmundjet malinje të lidhura me KIT.

Nëpërmjet një marrëveshjeje të sponsorizuar kërkimore shkencore me Universitetin Shtetëror të Karolinës së Veriut, ekipi përdori qasjen e ndryshimit të kornizës së mRNA HT-KIT në qelizat e leuçemisë së qelizave mast in vitro dhe zbuloi se shprehja, sinjalizimi dhe funksioni i proteinës KIT ishin zvogëluar. Trajtimi me HT-KIT parandaloi rritjen e qelizave kancerogjene dhe shkaktoi vdekjen e qelizave për 72 orë. Në një model miu të humanizuar të leuçemisë së qelizave mast, rritja e tumorit dhe infiltrimi i organeve të tjera u zvogëluan dhe vdekja e qelizave tumorale u rrit kur HT-KIT induktoi mRNA c-KIT të zhvendosur në kornizë.

Hoth ka paraqitur disa aplikime për patentë për të mbrojtur këtë IP në të gjithë botën. 

“Me ilaçin tonë HT-KIT, ne po heqim një sinjal kyç të kancerit që është i përfshirë në kancere të shumta agresive, si mastocitoza sistemike, leuçemia e qelizave mast, tumoret stromale gastrointestinale dhe leuçemia akute mieloide. Qasja jonë shmang kurthet që lidhen me mutacionet KIT duke synuar mRNA. Raundi ynë i ardhshëm i studimeve paraklinike janë duke u zhvilluar dhe ne jemi të ngazëllyer për të shfrytëzuar rezultatet për takimin tonë të planifikuar Pre-IND me FDA më vonë këtë vit, "tha Robb Knie, Kryeshefi Ekzekutiv i Hoth.

HT-KIT, një ent i ri molekular, u caktua si një ilaç Jetim për trajtimin e mastocitozës më parë në vitin 2022. HT-KIT Hoth ka përfunduar me sukses fizibilitetin e prodhimit të substancës medikamentoze HT-KIT në bashkëpunim me WuXi STA.

Emërtimi i ilaçit jetim i FDA-së u jepet terapive hulumtuese që trajtojnë sëmundje ose kushte të rralla mjekësore që prekin më pak se 200,000 njerëz në Shtetet e Bashkuara. Statusi i drogës jetim ofron përfitime për zhvilluesit e barnave, duke përfshirë ndihmën në procesin e zhvillimit të barnave, kreditë tatimore për kostot klinike, përjashtimet nga tarifat e caktuara të FDA-së dhe shtatë vjet ekskluzivitet marketingu pas miratimit.