Sionna Therapeutics njoftoi sot nisjen zyrtare të kompanisë dhe mbylljen e një financimi prej 111 milionë dollarësh të Serisë B. Raundi u drejtua nga OrbiMed me pjesëmarrje nga fondet e këshilluara nga T. Rowe Price Associates, Inc., Q Healthcare Holdings, LLC., një filial në pronësi të plotë të QIA, fondi sovran i pasurisë së Katarit, dhe investitorë të mëparshëm duke përfshirë RA Capital, TPG's Fondi Rise, Atlas Venture dhe Fondacioni i Fibrozës Cistike. Sionna ka mbledhur rreth 150 milionë dollarë deri më sot.

Sionna po avancon një tubacion molekulash të vogla të klasit të parë, të krijuar për të rivendosur plotësisht funksionin e proteinës së rregullatorit të përcjellshmërisë transmembranore të fibrozës cistike (CFTR) që është me defekt në CF, duke stabilizuar domenin e parë të lidhjes së nukleotideve të CFTR (NBD1). Shkaku kryesor i CF është mutacioni gjenetik ΔF508 që ndikon në stabilitetin e NBD1 dhe funksionin CFTR.

Në modelet in vitro të CF parashikuese klinikisht, molekulat e vogla të synuara nga Sionna NBD1, në kombinim me modulatorët e tjerë plotësues, kanë demonstruar potencialin për të normalizuar palosjen, maturimin dhe stabilitetin e proteinës CFTR të prekur nga mutacioni gjenetik ΔF508. Kjo lejon trafikimin e duhur të CFTR në sipërfaqen e qelizës dhe rregullimin normal të rrjedhës së joneve dhe ujit. Duke rivendosur plotësisht funksionin CFTR për pacientët me mutacionin gjenetik ΔF508 në nivelet që shihen në qelizat e njerëzve pa CF, tubacioni i Sionna ka potencialin të japë efikasitetin më të mirë në klasë dhe përfitimin klinik optimal për njerëzit me CF.

“NBD1 është një objektiv i njohur dhe i hulumtuar, por deri më tani është konsideruar i paluajtshëm. Bazuar në përpjekjet tona të fokusuara dhe progresin e vazhdueshëm në NBD1, ne shohim potencialin për të normalizuar funksionin e CFTR në shumicën dërrmuese të njerëzve me CF, "tha Mike Cloonan, President dhe Drejtor Ekzekutiv i Sionna Therapeutics. “Misioni ynë në Sionna është të përmirësojmë ndjeshëm shëndetin dhe cilësinë e jetës për njerëzit që vazhdojnë të vuajnë nga pasojat e jetës dhe barra e të jetuarit me CF. Me këtë financim, sindikatën tonë të fortë dhe ekipin tonë me përvojë dhe të talentuar, ne jemi të ngazëllyer për të nisur Sionna dhe jemi të fokusuar në avancimin e komponimeve të para nga tubacioni ynë i diferencuar në klinikë.”

CF është një sëmundje gjenetike serioze, potencialisht fatale e shkaktuar nga një mutacion në gjenin CFTR që çon në një grumbullim të mukusit në mushkëri dhe rrugët e frymëmarrjes, funksionin e dëmtuar të pankreasit dhe mosfunksionim të organeve të tjera që mund të kenë një ndikim të rëndësishëm dhe shpesh të rëndë në shëndetin dhe jetën. pritshmërinë. Ka mbi 100,000 njerëz që jetojnë me CF në mbarë botën, ii, rreth 90 përqind e të cilëve kanë mutacionin gjenetik ΔF508 që ndodh brenda domenit NBD1 të CFTR. Ky mutacion bën që NBD1 të shpaloset në temperaturën e trupit dhe dëmton funksionin CFTR. Pavarësisht disponueshmërisë së trajtimeve të miratuara aktualisht dhe progresit të rëndësishëm të bërë në objektivat e tjerë brenda CFTR, shumica e njerëzve me ΔF508 nuk e arrijnë funksionin e plotë të CFTR. NBD1 është thelbësor për normalizimin e funksionit të CFTR dhe prodhimin e mukusit të shëndetshëm, që rrjedh lirshëm në rrugët e frymëmarrjes, sistemin tretës dhe organet e tjera.

ÇFARË TË HIQET KY ARTIKU:

CF is a serious, potentially fatal genetic disease caused by a mutation in the CFTR gene that leads to a buildup of mucus in the lungs and airways, impaired pancreatic function and other organ dysfunction that can have a significant and often severe impact on health and life expectancy.
In clinically predictive in vitro CF models, Sionna’s NBD1-targeted small molecules, in combination with other complementary modulators, have demonstrated the potential to normalize folding, maturation, and stability of the CFTR protein affected by the ΔF508 genetic mutation.
By fully restoring CFTR function for patients with the ΔF508 genetic mutation to levels seen in cells of people without CF, Sionna’s pipeline has the potential to deliver best-in-class efficacy and optimal clinical benefit for people with CF.