Rigel Pharmaceuticals, Inc. njoftoi sot publikimin e të dhënave në Gazetën Amerikane të Hematologjisë nga studimi klinik i hapur, shumëqendëror, i Fazës 2 të fostamatinib në të rriturit me anemi hemolitike autoimune të antitrupave të ngrohtë (wAIHA) të cilët kishin dështuar të paktën një trajtim paraprak. Të dhënat e publikuara tregojnë se fostamatinib, një frenues oral i tirozinës kinazës së shpretkës (SYK), rrit shpejt dhe në mënyrë të qëndrueshme nivelet e hemoglobinës (Hgb), me përgjigje klinike domethënëse të Hgb të vërejtura në pothuajse gjysmën e pacientëve dhe një profil sigurie dhe tolerance në përputhje me ekzistimin. Baza e të dhënave për sigurinë e fostamatinib të pacientëve nëpër programe të shumta sëmundjesh të studiuara. Publikimi, i titulluar "Fostamatinib për trajtimin e anemisë hemolitike autoimune të antitrupave të ngrohtë: Faza 2, studim shumëqendror, i hapur", është i disponueshëm në faqen e internetit të revistës.

"Rezultatet e vëzhguara në studimin tonë të Fazës 2 në aneminë hemolitike autoimune të ngrohtë përforcojnë potencialin e fostamatinib për të ndihmuar pacientët me këtë çrregullim të rrallë, serioz të gjakut për të cilët nuk janë miratuar aktualisht asnjë terapi të synuar ndaj sëmundjes," tha Raul Rodriguez, presidenti dhe shefi ekzekutiv i Rigel. oficer. “Nëse miratohet, fostamatinib ka potencialin të jetë terapia e parë në treg për pacientët me wAIHA në 2023 dhe do të ishte indikacioni i dytë i miratuar i fostamatinib.”

Studimi i Fazës 2 vlerësoi përgjigjen ndaj fostamatinib në 150 mg BID (dy herë në ditë) në pacientët e rritur me wAIHA dhe hemolizë aktive me Hgb më pak se 10 g/dL, të cilët kishin dështuar të paktën një trajtim paraprak. Pika përfundimtare primare ishte Hgb më e madhe se 10 g/dL me një rritje prej ≥2 g/dL nga fillimi deri në javën e 24-të pa terapi shpëtimi ose transfuzion të qelizave të kuqe të gjakut. Studimi tregoi se 46% (11/24) e pacientëve arritën pikën përfundimtare parësore, me 1 përgjigje të vonuar në javën e 30-të (gjithsej 12 përgjigjës [50%). Rritjet në Hgb mesatare u zbuluan në javën e 2-të dhe u mbajtën me kalimin e kohës. Ngjarjet anësore më të zakonshme (AE) ishin diarreja (42%), lodhja (42%), hipertensioni (27%), marramendja (27%) dhe pagjumësia (23%). AE-të ishin të menaxhueshme dhe në përputhje me bazën e të dhënave të sigurisë së fostamatinib të mbi 3,900 pacientëve për sëmundje të shumta (artriti reumatoid, limfoma e qelizave B, COVID-19 dhe trombocitopenia imune (ITP)). Nuk u zbuluan sinjale të reja sigurie.

ÇFARË TË HIQET KY ARTIKU:

today announced the publication of data in the American Journal of Hematology from the open label, multicenter, Phase 2 clinical study of fostamatinib in adults with warm antibody autoimmune hemolytic anemia (wAIHA) who had failed at least one prior treatment.
The published data demonstrate that fostamatinib, an oral spleen tyrosine kinase (SYK) inhibitor, rapidly and durably increased hemoglobin (Hgb) levels, with clinically meaningful Hgb responses observed in nearly half of the patients, and a safety and tolerability profile consistent with the existing fostamatinib safety database of patients across multiple disease programs studied.
The Phase 2 study evaluated the response to fostamatinib at 150 mg BID (twice daily) in adult patients with wAIHA and active hemolysis with Hgb of less than 10 g/dL who had failed at least one prior treatment.