Prova e re klinike për leuçeminë akute limfoblastike të relapsuar

JW Therapeutics njoftoi zhdoganimin për Barnat e Re Hulumtuese (IND) nga Administrata Kombëtare e Produkteve Mjekësore (NMPA) të Kinës për studimin e produktit të imunoterapisë qelizore të receptorit antigjen kimerik autolog anti-CD19 T (CAR-T) Carteyva® (injeksion autoleucel relmacabtagene). në trajtimin e pacientëve pediatrikë dhe të rinj të rritur me leuçemi akute limfoblastike me qeliza B të relapsuara ose refraktare (r/r B-ALL).

Leuçemia limfoblastike akute me qeliza B (B-ALL) është malinjiteti më i zakonshëm në pediatrik[1]. Rezistenca ndaj agjentëve kimioterapeutikë që rezulton në rikthim dhe përparim të sëmundjes, dhe mbijetesa pas rikthimit është e dobët në pacientët me B-ALL. Kimioterapia e shpëtimit mund të jetë një opsion, por nuk është e mjaftueshme për të kuruar sëmundjen agresive të relapsit ose refraktare. Mbijetesa afatgjatë ishte e kufizuar për shkak të përgjigjes së dobët, shkallës së ulët të faljes dhe shkallës së lartë të rikthimit pas kimioterapisë së shpëtimit. Aktualisht, nuk ka një trajtim standard efektiv për r/r B-ALL. Transplantimi i qelizave staminale hematopoietike alogjene (allo-HSCT) u shfaq si një strategji premtuese, megjithatë, shkalla e mbijetesës afatgjatë ende nuk mund të arrijë kënaqësi[2]. Rikthimi i sëmundjes pas terapive mbetet një sfidë e rëndësishme dhe opsionet e reja të trajtimit janë ende të nevojshme urgjentisht për të zgjatur mbijetesën afatgjatë për pacientët me r/r B-ALL.

Ky studim (JWCAR029-006) është një studim i fazës I, me etiketë të hapur, me një krah, studim i përshkallëzimit të dozës në Kinë, i cili synon të vlerësojë sigurinë, efikasitetin dhe profilin farmakokinetik të Carteyva® në pacientët pediatrikë dhe të rinj të rritur me r/r B-ALL, dhe gjithashtu për të përcaktuar dozën e rekomanduar të fazës II (RP2D).