BBM-H901 është ilaçi i parë i ri hetimor (IND) i miratuar në Kinë për terapi gjenetike me anë të rrugës IV të shpërndarjes për sëmundjet gjenetike, dhe në veçanti, për hemofilinë B. Aktualisht, asnjë produkt i terapisë gjenetike AAV nuk është miratuar për tregtim për hemofilinë në Kinë dhe në mbarë botën.
Ky studim klinik me regjistrim (CTR20212816) është një studim me shumë qendra, me një krah, të hapur dhe me një trajtim të vetëm. Objektivi i tij është të vlerësojë sigurinë, tolerueshmërinë, farmakokinetikën, si dhe efikasitetin afatgjatë dhe sigurinë e një infuzioni të vetëm intravenoz të BBM-H901 në pacientët me hemofili B ≥ 18 vjeç me aktivitet endogjen të faktorit të koagulimit të gjakut IX (FIX) ≤ 2 IU/dL (≤2%).
“Si produkti i parë i madh i kompanisë i prodhuar në objektin tonë të teknologjisë së fundit cGMP, ne jemi të kënaqur që Belief BioMed ka arritur një moment historik të rëndësishëm në kërkimin klinik pas dozimit të lëndës së parë në studimin klinik kryesor. BBM-H901 ka demonstruar më parë siguri të mirë dhe efikasitet afatgjatë në një provë klinike të iniciuar nga hetuesit (IIT). Në atë studim shkalla vjetore e gjakderdhjes (ABR) u reduktua shumë dhe niveli i faktorëve të koagulimit FIX u rrit ndjeshëm dhe vazhdoi te të gjithë pacientët pas injektimit IV të BBM-901. Nuk u raportua asnjë ngjarje e padëshiruar serioze (SAE)”, tha Dr. Xiao Xiao, bashkëthemelues, Kryetar dhe Drejtor Kryesor i Shkencës (CSO) i Belief BioMed.
"Ne jemi mirënjohës për bashkëpunëtorët tanë klinikë, komunitetin tonë të pacientëve dhe të gjithë ekipin tonë që e bënë këtë të ndodhë," shtoi Dr. Xiao. Belief BioMed, si një kompani udhëheqëse e terapisë gjenetike në Kinë, do të vazhdojë të bëjë hapa përpara si në studimet paraklinike ashtu edhe në ato klinike për të sjellë ilaçe më inovative për pacientët në nevojë. Për më tepër, ky moment historik ka hedhur një themel të fortë për aplikimin klinik të barnave tona të terapisë gjenetike dhe ka hapur rrugën për zhvillimin klinik të këtyre barnave për një sërë nevojash klinike kryesore dhe të paplotësuara në të ardhmen. Qëllimi ynë është të bëjmë ilaçe novatore të terapisë gjenetike të disponueshme dhe të përballueshme për pacientët, dhe në të njëjtën kohë, të lehtësojmë rritjen e industrisë së terapisë gjenetike.
ÇFARË TË HIQET KY ARTIKU:
- In addition, this milestone has laid a solid foundation for the clinical application of our gene therapy drugs and paved the way for the clinical development of these drugs for a variety of major and unmet clinical needs in the future.
- Its objective is to evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetics, as well as long-term efficacy and safety of a single intravenous infusion of BBM-H901 in hemophilia B patients ≥18 years of age with endogenous blood coagulation factor IX (FIX) activity ≤2 IU/dL (≤2%).
- Our goal is to make innovative gene therapy drugs available and affordable to the patients, and at the same time, to facilitate the growth of gene therapy industry.
