Studimi i kancerit të palcës së eshtrave tani është zgjeruar

Në tremujorin e dytë të vitit 2021, FDA dha rishikim prioritar për NDA të CTI për pacientët me mielofibrozë me një datë PDUFA më 30 nëntor 2021. Gjatë diskutimeve të etiketimit të produktit, FDA kërkoi të dhëna klinike shtesë, të cilat iu dorëzuan agjencisë më 24 nëntor 2021. Më herët sot, FDA informoi Kompaninë se e konsideron paraqitjen e të dhënave si një "amendament të madh" në NDA dhe për këtë arsye data e PDUFA është zgjatur me tre muaj për të ofruar kohë shtesë për një rishikim të plotë të paraqitjen. Për momentin, CTI nuk është në dijeni të ndonjë mangësie të madhe në aplikacion.

Pacritinib është një frenues i ri i kinazës orale me specifikë për JAK2, IRAK1 dhe CSF1R, pa frenuar JAK1. NDA u pranua bazuar në të dhënat nga provat klinike të Fazës 3 PERSIST-2 dhe PERSIST-1 dhe Fazës 2 të PAC203, me fokus në pacientët me trombocitopeni të rëndë (numërimi i trombociteve më pak se 50 x 109/L) të regjistruar në këto studime. të cilët morën pacritinib 200 mg dy herë në ditë, duke përfshirë pacientët naivë të trajtimit të linjës së parë dhe pacientët me ekspozim paraprak ndaj frenuesve JAK2. Në studimin PERSIST-2, në pacientët me trombocitopeni të rëndë të cilët u trajtuan me pacritinib 200 mg dy herë në ditë, 29% e pacientëve kishin një reduktim të vëllimit të shpretkës prej të paktën 35%, krahasuar me 3% të pacientëve që merrnin terapinë më të mirë në dispozicion. , e cila përfshinte ruksolitinib; 23% e pacientëve kishin një reduktim në rezultatet totale të simptomave prej të paktën 50%, krahasuar me 13% të pacientëve që merrnin terapinë më të mirë në dispozicion. Në të njëjtën popullatë pacientësh të trajtuar me pacritinib, efektet anësore ishin përgjithësisht të shkallës së ulët, të menaxhueshme me kujdes mbështetës dhe rrallë çuan në ndërprerje. Numri i trombociteve dhe nivelet e hemoglobinës u stabilizuan gjithashtu.

Mielofibroza është kancer i palcës së eshtrave që rezulton në formimin e indit të mbresë fibroze dhe mund të çojë në trombocitopeni dhe anemi, dobësi, lodhje dhe zmadhimin e shpretkës dhe mëlçisë. Brenda SHBA-së ka afërsisht 21,000 pacientë me mielofibrozë, 7,000 prej të cilëve kanë trombocitopeni të rëndë (të përcaktuar si numër i trombociteve në gjak më pak se 50 x 109/L). Trombocitopenia e rëndë shoqërohet me mbijetesë të dobët dhe ngarkesë të lartë simptomash dhe mund të ndodhë si rezultat i përparimit të sëmundjes ose nga toksiciteti i barnave me frenuesit e tjerë JAK2 si JAKAFI dhe INREBIC.