Trajtimi gjenetik i sëmundjeve kardiovaskulare shkon në një zhvillim të ri

Partneriteti do të shfrytëzojë platformën e integruar të terapisë gjenetike AAV të Skyline Therapeutics bazuar në teknologjinë e saj të pronarit të inxhinierisë vektoriale dhe të projektimit dhe aftësinë prodhuese për të zhvilluar terapi novatore gjenetike me fokus në kardiomiopatitë e zgjeruara gjenetike (DCM), një grup sëmundjesh shkatërruese që avancojnë në mënyrë progresive dhe pa opsionet e trajtimit të synuar.

Sipas marrëveshjes, BioMarin dhe Skyline Therapeutics do të bashkëpunojnë për zbulimin dhe kërkimin deri në një Aplikacion të Ri Hetimor të Barnave (IND). BioMarin sjell përvojë në zhvillimin e terapisë gjenetike, biologjinë kardiovaskulare dhe njohuri mbi bazën gjenetike të sëmundjeve, dhe Skyline kontribuon me ekspertizën e saj në zhvillimin e produkteve të terapisë gjenetike, duke përfshirë inxhinierinë vektoriale dhe teknologjinë e projektimit dhe aftësitë e prodhimit në këtë bashkëpunim. Çdo kompani do të avancojë programet përmes zhvillimit klinik në territoret e tyre të paracaktuara.  

Në mbështetje të përpjekjeve të saj për R&D për projektet bashkëpunuese, Skyline Therapeutics do të marrë një pagesë të pazbuluar lidhur me nënshkrimin, e cila përfshin një pagesë paraprake dhe një investim kapitali nga BioMarin, dhe ka të drejtë të marrë pagesa të paracaktuara për R&D, pikat kryesore rregullatore dhe komerciale.

BioMarin do të ketë të drejtat për të komercializuar produktet terapeutike që rezultojnë nga bashkëpunimi në territoret e saj, duke përfshirë Shtetet e Bashkuara, Evropën dhe Amerikën Latine, dhe Skyline Therapeutics do të jetë përgjegjëse për komercializimin në rajonin Azi-Paqësor. Përveç kësaj, Skyline Therapeutics do të kualifikohet për të marrë pagesa të honorarëve për shitjet e ardhshme nga BioMarin në territoret e saj.

"Ne jemi të emocionuar të njoftojmë se çfarë parashikojmë se do të jetë një bashkëpunim i frytshëm në ndërfaqen midis qasjes inovative të Skyline ndaj inxhinierisë dhe dizajnit të vektorëve AAV dhe ekspertizës së provuar të ekipit tonë në krijimin dhe zhvillimin e terapive gjenetike," tha Kevin Eggan, Zëvendës President i Grupit, Drejtues i Kërkimi dhe zhvillimi i hershëm, nga BioMarin.

“Ne jemi të ngazëllyer për të bashkëpunuar me Skyline Therapeutics për të trajtuar këto forma gjenetike të kardiomiopatisë së zgjeruar. Ky bashkëpunim forcon udhëheqjen tonë në terapinë e gjeneve kardiake dhe shtrin bashkëpunimin tonë për R&D në Azi, ku një numër i madh pacientësh vuajnë nga këto sëmundje shkatërruese, "tha Brinda Balakrishnan, Zëvendës Presidente e Grupit, Zhvillimi i Korporatës dhe Biznesit në BioMarin. "Ne mezi presim të nxisim këtë bashkëpunim dhe të sjellim ilaçe transformuese për pacientët në mbarë botën."

“Kardiomiopatia e zgjeruar është një çrregullim serioz kardiak në të cilin anomalitë strukturore ose funksionale të muskujve të zemrës mund të çojnë në komplikime të tilla si aritmia dhe dështimi i zemrës, duke rezultuar në sëmundshmëri dhe vdekshmëri të konsiderueshme. Mutacionet në shumë gjene janë të lidhura me zhvillimin e DCM, midis etiologjive të tjera të sëmundjes, "tha Jay Hou, Drejtor Shkencor në Skyline Therapeutics. “Së bashku me ekipin e BioMarin ne kemi identifikuar një numër gjenesh kritike të lidhura me DCM. Ne jemi të kënaqur që punojmë ngushtë me BioMarin dhe aplikojmë teknologjinë tonë të vektorit AAV për të marrë në pyetje këto objektiva të reja dhe për të zhvilluar trajtime të reja për pacientët DCM.

“Bashkëpunimi me BioMarin shfrytëzon aftësitë e të dyja kompanive në zhvillimin e terapive gjenetike. Me ekipin e BioMarin, ne ndajmë qëllimin për të punuar së bashku për të zhvilluar terapi për sëmundjet gjenetike kardiovaskulare që adresojnë nevoja të larta mjekësore të paplotësuara, "tha Amber Cai, CEO e Skyline Therapeutics. "Së bashku, ne do të përdorim terapinë e gjeneve për të trajtuar sëmundjet kardiovaskulare me një qasje gjurmëlënëse që modifikon sëmundjen që mund të ndryshojë paradigmën e trajtimit në këto kushte."