Terapia e parë e aprovuar për mielofibrozën citopenike

A HOLD Lirim falas | eTurboNews | eTN
Avatari i Linda Hohnholz
Shkruar nga Linda Hohnholz

CTI BioPharma Corp. njoftoi se Administrata Amerikane e Ushqimit dhe Barnave (FDA) ka miratuar VONJO (pacritinib) për trajtimin e të rriturve me mielofibrozë primare ose sekondare me rrezik të ndërmjetëm ose të lartë (post-policitemia vera ose trombocitemia post-thelbësore) me një numër të trombociteve. nën 50 × 109/L. VONJO është një frenues i ri i kinazës orale me specifikë për JAK2 dhe IRAK1, pa frenuar JAK1. Doza e rekomanduar e VONJO është 200 mg nga goja dy herë në ditë. VONJO është terapia e parë e miratuar që adreson në mënyrë specifike nevojat e pacientëve me mielofibrozë citopenike.             

"Aprovimi i sotëm i VONJO vendos një standard të ri kujdesi për pacientët me mielofibrozë që vuajnë nga mielofibroza citopenike," tha John Mascarenhas, MD, Profesor i Asociuar, Mjekësi, Hematologji dhe Onkologji Mjekësore, Instituti i Kancerit Tisch, Shkolla e Mjekësisë Icahn në Mount Sinai, Nju Jork. . “Mielofibroza me trombocitopeni të rëndë, e përcaktuar si numër i trombociteve në gjak nën 50 × 109/L, është treguar se rezulton në rezultate të dobëta të mbijetesës së shoqëruar me simptoma dobësuese. Opsionet e kufizuara të trajtimit e kanë bërë këtë sëmundje si një zonë të nevojës urgjente mjekësore të paplotësuar. Jam i kënaqur të shoh që një opsion i ri, efikas dhe i sigurt trajtimi është tashmë i disponueshëm për këta pacientë.”

“Në SHBA, ka afërsisht 21,000 pacientë me mielofibrozë, dy të tretat e të cilëve kanë citopeni (trombocitopeni ose anemi), që zakonisht rezultojnë nga toksiciteti i terapive të tjera të miratuara. Trombocitopenia e rëndë, e përcaktuar si një numër i trombociteve në gjak nën 50 × 109/L, shfaqet në një të tretën e popullsisë së përgjithshme të mielofibrozës dhe ka një prognozë veçanërisht të dobët. Me miratimin e VONJO, ne jemi të ngazëllyer që tani mund të ofrojmë një terapi të re që është e aprovuar posaçërisht për pacientët me mielofibrozë citopenike. Ne jemi plotësisht të financuar për lançimin komercial, pas transaksioneve tona të borxhit dhe honorareve me DRI, dhe presim me padurim t'u ofrojmë pacientëve VONJO, terapinë potenciale më të mirë në klasë për pacientët me mielofibrozë citopenike brenda 10 ditëve, "tha Adam R. Craig. , MD, Ph.D., President dhe Kryeshefi Ekzekutiv i CTI Biopharma. “Do të doja të falënderoja pacientët, kujdestarët, stafin e provave klinike dhe hetuesit që bënë të mundur provat klinike VONJO. Gjithashtu i jam mirënjohës ekipit të CTI për punën dhe përkushtimin e tyre të palodhur dhe fokusin e tyre në nevojat e pacientëve.”

Miratimi i përshpejtuar bazohet në rezultatet e efikasitetit nga studimi kryesor i Fazës 3 PERSIST-2 të VONJO në pacientët me mielofibrozë (numri i trombociteve më pak se ose i barabartë me 100 × 109/L). Pacientët u randomizuan 1:1:1 për të marrë VONJO 200 mg dy herë në ditë (BID), VONJO 400 mg një herë në ditë (QD) ose terapinë më të mirë të disponueshme (BAT). Terapia e mëparshme me frenues JAK2 ishte e lejuar. Në këtë studim, në grupin e pacientëve me numër fillestar të trombociteve nën 50 × 109/L të cilët u trajtuan me pacritinib 200 mg BD, 29% e pacientëve kishin një reduktim të vëllimit të shpretkës prej të paktën 35% krahasuar me 3% të pacientëve që merrnin. terapia më e mirë në dispozicion, e cila përfshinte ruksolitinib. Si pjesë e miratimit të përshpejtuar, CTI kërkohet të përshkruajë një përfitim klinik në një provë konfirmuese. Për të përmbushur këtë kërkesë pas miratimit, CTI planifikon të përfundojë provën PACIFICA, me rezultatet e pritshme në mesin e 2025.

Reaksionet anësore më të zakonshme (≥20%) pas marrjes së VONJO 200 mg dy herë në ditë ishin diarre, trombocitopeni, nauze, anemi dhe edema periferike. Reagimet anësore më të shpeshta serioze (≥3%) pas marrjes së VONJO 200 mg dy herë në ditë ishin anemia, trombocitopenia, pneumonia, dështimi kardiak, përparimi i sëmundjes, pireksia dhe karcinoma skuamoze e lëkurës.

Rreth Autorit

Avatari i Linda Hohnholz

Linda Hohnholz

Kryeredaktor për eTurboNews bazuar në selinë e eTN.

Regjistrohu
Njoftoni
mysafir
0 Comments
Reagime në internet
Shikoni të gjitha komentet
0
Ju pëlqejnë mendimet tuaja, ju lutemi komentoni.x
Shperndaje te...