Terapia e re gjenetike për pacientët me hemofili B

A HOLD FreeRelease 8 | eTurboNews | eTN
Avatari i Linda Hohnholz
Shkruar nga Linda Hohnholz

CSL Behring njoftoi sot se Agjencia Evropiane e Barnave (EMA) ka pranuar Aplikimin për Autorizimin e Marketingut (MAA) për etranakogjenin dezaparvovec (EtranaDez) sipas procedurës së saj të përshpejtuar të vlerësimit. Etranakogjeni dezaparvovec është një terapi gjenetike e bazuar në adeno-asociuar me virusin pesë (AAV5), e cila administrohet si një trajtim një herë për pacientët me hemofili B me një fenotip të rëndë gjakderdhjeje. Nëse miratohet, etranakogjeni dezaparvovec do t'u sigurojë njerëzve që jetojnë me hemofili B në Bashkimin Evropian (BE) dhe Zonën Ekonomike Evropiane (EEA) opsionin e parë të trajtimit të terapisë gjenetike që redukton ndjeshëm shkallën e gjakderdhjeve vjetore pas një infuzioni të vetëm. Vlerësimi i përshpejtuar potencialisht redukton afatin kohor pasi MAA pranohet për rishikim dhe ofrohet për një produkt medicinal kur terapia pritet të jetë me interes madhor të shëndetit publik, veçanërisht në lidhje me inovacionin terapeutik.

"Si kandidati i parë i terapisë gjenetike për hemofilinë B, ky moment historik kryesor rregullator e sjell CSL Behring një hap më afër realizimit të premtimit të terapisë gjenetike për komunitetin e çrregullimeve të gjakderdhjes," tha Emmanuelle Lecomte Brisset, Shefja e Çështjeve Rregullatore Globale në CSL Behring. “Ne presim me padurim të punojmë me autoritetet rregullatore për të sjellë potencialin transformues të terapisë gjenetike te njerëzit që jetojnë me këtë gjendje dobësuese, gjatë gjithë jetës.”

MAA mbështetet nga gjetjet pozitive nga prova kryesore HOPE-B, testi më i madh i terapisë gjenetike në hemofilinë B deri më sot. Pacientët me hemofili B të klasifikuar si me një fenotip të rëndë gjakderdhjeje të trajtuar me etranakogjen dezaparvovec demonstruan ulje të shkallës së rregulluar të gjakderdhjes vjetore (ABR) me 64% dhe demonstruan epërsi ndaj trajtimit profilaktik në 18 muaj pas trajtimit në krahasim me një periudhë 6-mujore. Për më tepër, pati rritje të qëndrueshme dhe të qëndrueshme në nivelet mesatare të aktivitetit të Faktorit IX (FIX). Etranacogene dezaparvovec u krijua posaçërisht për të bërë të mundur aftësinë pothuajse normale të koagulimit të gjakut duke adresuar shkakun themelor të gjendjes: një gjen i dëmtuar F9 që shkakton një mangësi në faktorin IX të koagulimit (FIX).

“Pranimi i etranakogjenit dezaparvovec për rishikim nga EMA e shtyn përpjekjen tonë të pandërprerë për të përmirësuar jetën dhe mirëqenien e atyre që jetojnë me hemofili B dhe çrregullime të tjera të rralla dhe serioze mjekësore,” tha Bill Mezzanotte, Zëvendës President Ekzekutiv, Drejtues i R&D dhe Zyrtari Kryesor Mjekësor për CSL Limited. "Ne jemi krenarë që punojmë me uniQure për të qenë në ballë të këtij përparimi shkencor që synon ta bëjë hemofilinë B një pjesë dytësore të jetës së një pacienti në vend të një shqetësimi të vazhdueshëm."

Zhvillimi klinik shumëvjeçar u drejtua nga uniQure (Nasdaq: QURE) dhe sponsorizimi i provave klinike në Shtetet e Bashkuara ka kaluar në CSL Behring pas marrjes së të drejtave globale për të komercializuar etranakogjenin dezaparvovec. CSL Behring është në procesin e transicionit të sponsorizimit të provave klinike në Bashkimin Evropian.

Rreth Autorit

Avatari i Linda Hohnholz

Linda Hohnholz

Kryeredaktor për eTurboNews bazuar në selinë e eTN.

Regjistrohu
Njoftoni
mysafir
0 Comments
Reagime në internet
Shikoni të gjitha komentet
0
Ju pëlqejnë mendimet tuaja, ju lutemi komentoni.x
Shperndaje te...