Degjenerimi makular: Trajtim i lidhur me moshën e thatë me implant të ri

Regenerative Patch Technologies LLC (RPT) njoftoi sot publikimin e rezultateve nga sprova klinike e Fazës 1/2a të implantit CPCB-RPE1 për degjenerimin makular të avancuar dhe të thatë të lidhur me moshën. Publikimi i titulluar "Mbijetesa e një implanti RPE të papërputhur me HLA, të bioinxhinieruar në degjenerimin makular të lidhur me moshën e thatë" është botuar në internet në "Stam Cell Reports".

Publikimi përshkruan rezultatet imunologjike dhe histologjike nga prova klinike e RPT-së që u mbështet nga financimi nga Instituti i Kalifornisë i Mjekësisë Rigjeneruese dhe Santen Pharmaceuticals (www.clinicaltrials.gov. NCT02590692). Implanti CPCB-RPE1, një skelë bio-inxhinierike që mbështet një shtresë qelizash epiteliale të pigmentuara të retinës (RPE), të rrjedhura nga qelizat burimore, përdor qeliza RPE të pashoqe, "alogjene" si një nga dy komponentët kryesorë të tij. Subjektet në provë morën vetëm imunosupresion me kurs të shkurtër.

Nuk kishte shenja klinike të refuzimit të qelizave të implantuara. “Edhe pse qelizat e donatorëve në implant ishin shumë të papërputhshme me HLA me ato të pacientit, asnjë shenjë klinike e retinitit, vitritit, vaskulitit ose koroiditit nuk u vërejt edhe në mungesë të imunosupresionit afatgjatë,” tha Dr. Amir H. Kashani, autori kryesor i botimit, hetuesi kryesor i provës klinike në Universitetin e Kalifornisë Jugore dhe aktualisht Profesor i Asociuar i Oftalmologjisë në Institutin e Syve Wilmer. Për më tepër, antitrupat që synojnë qelizat RPE të papërputhshme të implantit nuk u identifikuan në gjakun periferik të marrësve.

Sytë e një subjekti, i cili ndërroi jetë >2 vjet pas implantimit për një shkak të palidhur, u ekzaminuan histologjikisht. Implanti u gjet i pozicionuar në mënyrë të qëndrueshme në vendin e administrimit dhe qelizat RPE ishin të pranishme në të gjithë gjatësinë e tij. Edhe pasi ishin vendosur në një zonë me sëmundje të gjerë degjenerative, qelizat e implantuara shfaqnin shënues karakteristikë të qelizave RPE të pjekura, të polarizuara dhe dëshmi të funksionit fagocitar, një veti kryesore e RPE. "Këmbëngulja afatgjatë e qelizave RPE të pjekura në këtë temë sugjeron që qelizat alogjene të implantuara RPE mund të mbijetojnë dhe të funksionojnë për një kohë të gjatë në retinë edhe në zona me sëmundje të gjerë", tha Dr. David Hinton, themelues i RPT, Profesor i Patologjia, Shkolla e Mjekësisë Keck në USC dhe autori i botimit.

Subjektet në provë ishin të gjithë ligjërisht të verbër në syrin e trajtuar gjatë regjistrimit dhe implantet u dorëzuan në zona të mëdha të sëmundjes degjenerative që rrjedhin nga atrofia gjeografike. Në një mesatare prej 34 muajsh pas implantimit, 27% (4/15) e pacientëve treguan përmirësim >7 shkronja në mprehtësinë vizuale të korrigjuar më së miri (BCVA) e cila varionte nga 7-15 shkronja ose 1-3 rreshta në tabelën e syrit; 33% (5/15) mbetën të qëndrueshme me një BCVA brenda 5 shkronjave të vlerës bazë. Në të kundërt, mprehtësia vizuale në syrin tjetër, të patrajtuar, ra me më shumë se 8 shkronja (varg 8-21 shkronja ose 1-4 rreshta në tabelën e syrit) në 80% (12/15) të subjekteve. Nuk pati përmirësim në BCVA në syrin e patrajtuar të asnjë subjekti.

"Këto vëzhgime të mbijetesës së qelizave alogjene dhe madje edhe përmirësimit të shikimit në disa subjekte janë piketa jashtëzakonisht të rëndësishme për përdorimin e implantit për të trajtuar atrofinë gjeografike", tha Dr. Mark Humayun, themelues i RPT, Drejtor i Institutit USC Ginsburg për Terapeutikë Biomjekësore dhe Bashkëdrejtor i Institutit të Syve USC Roski, Keck Medicine i USC. “Përmirësimi i shikimit te pacientët ligjërisht të verbër me atrofi gjeografike është jashtëzakonisht i rrallë dhe rënia e gjerë e shikimit siç vërehet në syrin e patrajtuar është kursi tipik për pacientët me këtë sëmundje.”

Mbijetesa afatgjatë e vëzhguar e qelizave në implant ka gjithashtu implikime pozitive për prodhimin dhe kostot e një terapie të tillë. "Përdorimi i qelizave alogjenike mundëson procedura të prodhimit në shkallë të gjerë, të automatizuar, duke thjeshtuar logjistikën dhe duke ulur kostot e prodhimit të CPCB-RPE1 për një popullatë shumë të madhe pacientësh të synuar," tha Dr. Dennis Clegg, themelues i RPT dhe Profesor në Universiteti i Kalifornisë Santa Barbara.

"Rezultatet nga prova klinike ofrojnë të dhëna të rëndësishme mbështetëse që implanti CPCB-RPE1 mund të vendoset, të mbijetojë për periudha të gjata dhe potencialisht të përmirësojë shikimin në pacientët me atrofi gjeografike për të cilët nuk ka terapi të miratuara," tha Dr. Jane Lebkowski, Presidente e Teknologjitë Rigjeneruese Patch. “Është vizioni i kompanisë të zhvillojë një trajtim që jo vetëm ngadalëson përparimin e sëmundjes, por në fakt përmirëson vizionin për individët e prekur.”